Разработано лекарство от мышечной дистрофии

Исследователи генов из одного из наиболее престижных научных центро в США внедрили неповторимый генетический редактор CRISPR/Cas9 с целью излечения от такой болезни, как мускульной дистрофии Дюшенна, лабораторную крысу. Исследователи, опубликовавшие свои наблюдения в Science утверждают, что результаты экспериментов могут послужить началом открытия абсолютно нового лекарства.

Эксперименты с генами

Чарльз Герcбах из университета Дьюка в Дареме (США) так прокомментировал введение в действие CRISPR:

«Дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать».

Глава цитадели науки США, совместно с другими учеными, а также исследователями из знаменитого Гарварда, составили отчет об использовании нового метода для избавления от мышечной дистрофии. CRISPR/Cas9 и особых ретровирусных генных терапий для лечения врожденной дистрофии мускулов, вызванной повреждением в гене, отвечающей за синтез белка дистрофина.

Исследователи дали такое объяснение излечению дистрофии: к волокнам мускулов, которые соединяют ткань и защищают от чрезмерных нагрузок, а вместе с тем и управляют ростом мышц, внедряется особый белок. Болезнь случается крайне редко, только один из 3600 малышей (в основном мальчиков) обладает этим геном, который ответственен за сбор молекул дистрофина и повреждение которого приводит к печальным последствиям атрофии мышечной системы, а затем к летальному исходу.

Иногда, очень нечасто, всего лишь один раз на 3600 новорожденных мальчиков, ген, приводящий к сборке молекул дистрофина, деформируется, и у ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести к смерти.
Согласно разъяснениям эскулапов каждый ген включает в себя 79 отдельных блоковэкзонов, мутации в одном из которых автоматически приводят к абсолютному выходу белка из строя. Система CRISPR/Cas помогает ученым изменять данные экзоны, с помощью многочисленных экспериментов с лабораторными крысами, им удалось достичь управления геном, создать некий «редактор ДНК».
Ученым, создавшим данный научный труд, а также тем, кто активно участвовал в экспериментах, в качестве награды за их труды удалось достичь впечатляющего результата с помощью  «шприца» модифицированный аденовирус, «боевая часть» которого была заменена на систему CRISPR/Cas и «негативы» заменяемых ей генов. Проблема заключалась в том, что геномный редактор просто не лез внутрь вирусаон был слишком большим, чтобы уместиться в компактный аденовирус.

Источник новости: www.sciencemag.org

Полезные товары:

загрузка...

Новость (статью) «Разработано лекарство от мышечной дистрофии» подготовили журналисты издания Бизнес портал fdlx.com

Короткая ссылка на статью: http://fdlx.com/?p=39008

Интересные новости в Украине и мире

Загрузка новостей...

Комментировать: